Selumetinib Accordée états-UNIS Percée de la Thérapie de la Désignation de la Neurofibromatose de Type 1

Selumetinib Accordée états-UNIS Percée de la Thérapie de la Désignation de la Neurofibromatose de Type 1

Imprimer cette page

KENILWORTH, N. J.–(BUSINESS WIRE) le 1er avril 2019 –AstraZeneca, Merck (NYSE: MRK), connu comme de MSD en dehors des Etats-unis et au Canada, a annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) a accordé à la Percée de la Thérapie de Désignation (BTD) pour le groupe expérimental inhibiteur de MEK 1/2 selumetinib.

Cette désignation est pour le traitement des patients pédiatriques âgés de trois ans et plus atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1) symptomatique et/ou progressive, inopérable les neurofibromes plexiformes (PN), une perle rare, incurable maladie génétique.

José Baselga, vice-président exécutif, de l’oncologie, AstraZeneca, a dit, “Selumetinib montre prometteur dans le traitement de la NF1 liées les neurofibromes plexiformes, une maladie très rare et dégénérative avec pas de médicaments approuvés à ce jour. La Percée de la Thérapie Désignation reconnaît le besoin non comblé de ces patients et le bénéfice potentiel de selumetinib dans ce cadre.”

Le dr Roy Baynes, vice-président principal et chef mondial de développement clinique, médecin-chef, Merck Research Laboratories, a dit, “Cette nouvelle désignation valide notre développement continu de selumetinib. En conséquence de cela, selumetinib a la possibilité de recevoir accélérée d’examen de la réglementation et, nous l’espérons, ce médicament aux patients dès que possible.”

La BTD est basée sur la Phase 2 des données à partir du SPRINT de l’essai, l’évaluation de selumetinib voie orale en monothérapie chez les patients pédiatriques âgés de trois ans ou plus avec inopérable NF1 liés à la PN. Les résultats de l’essai ont été présentés par le National Cancer Institute (NCI) à 2018 la Société Américaine d’Oncologie Clinique Annuelle de la Réunion.

BTD est conçu pour accélérer le développement et l’examen réglementaire des médicaments qui sont destinés à traiter une maladie grave et qui ont montré encourageant les premiers résultats cliniques, qui peuvent démontrer une amélioration substantielle sur le plan clinique significative, de l’extrémité de médicaments disponibles.

Selumetinib a accordé la Désignation de Médicament Orphelin pour le traitement de la NF1 par la FDA en février 2018 et l’Agence Européenne des Médicaments en août 2018.

Sur Selumetinib

Selumetinib est de nature expérimentale et inhibiteur de MEK 1/2 et le potentiel de la nouvelle médecine sous licence par AstraZeneca d’Array BioPharma Inc. en 2003. AstraZeneca, Merck est entré dans une co-développement et de co-commercialisation accord pour selumetinib en 2017.

Le gène NF1 fournit des instructions pour la fabrication d’une protéine appelée neurofibromine, qui régule négativement la voie RAS/MAPK, en favorisant le contrôle de la croissance cellulaire, la différenciation et la survie. Des Mutations dans le gène NF1 peut entraîner dérégulations à RAS/RAF/MEK/ERK, ce qui peut provoquer la croissance de cellules, de diviser et de copie d’eux-mêmes, de façon incontrôlée, et peut entraîner la croissance de la tumeur. Selumetinib inhibe le MEK de l’enzyme dans cette voie, potentiellement conduisant à une inhibition de la croissance tumorale.

Selumetinib est évalué en monothérapie et en combinaison avec d’autres traitements dans les essais en cours.

Sur le SPRINT d’Essai

Le SPRINT est un essai AMÉRICAIN de la Thérapie du Cancer de l’Évaluation de Programme (CTEP) Institut National du Cancer (NCI)-parrainé étude de Phase 1/2. La Phase 1 de l’étude a été conçue pour identifier les optimale de la Phase 2 du régime posologique, et les résultats ont été publiés dans le New England Journal of Medicine.

À propos de la Neurofibromatose de Type 1 (NF1)

La neurofibromatose de type 1 (NF1) est une maladie incurable maladie génétique qui touche une personne sur 3 000 à 4 000 personnes. Elle est causée par une spontanés ou a hérité de la mutation dans le gène NF1 et est associée à de nombreux symptômes, y compris des morceaux sur et sous la peau (neurofibromes cutanés), la pigmentation de la peau (dite “café au lait spots”), et, dans 20 à 50% des patients, les tumeurs se développent sur les gaines nerveuses (les neurofibromes plexiformes). Ces neurofibromes plexiformes peut causer des problèmes cliniques tels que la douleur, le dysfonctionnement du moteur, dysfonction des voies respiratoires, de l’intestin/dysfonctionnement de la vessie et de la défiguration et comme ayant le potentiel de se transformer en malignes tumeurs des gaines nerveuses périphériques (MPNST).

Les personnes atteintes de NF1 peut rencontrer un certain nombre d’autres complications telles que des difficultés d’apprentissage, déficience visuelle, la torsion et la courbure de la colonne vertébrale, l’hypertension artérielle, et de l’épilepsie. NF1 augmente également le risque d’une personne de développer d’autres cancers, y compris les tumeurs cérébrales malignes, schwannome malin et la leucémie. Les symptômes commencent au cours de la petite enfance, avec des degrés divers de gravité, et peuvent réduire l’espérance de vie jusqu’à 15 ans.

Sur le AstraZeneca, Merck Stratégique Oncologie Collaboration

En juillet 2017, AstraZeneca, Merck, connu comme de MSD en dehors des Etats-unis et au Canada, a annoncé stratégique mondial de l’oncologie, de collaboration, de co-élaboration et de co – commercialisation de certains produits en oncologie, y compris expérimentaux selumetinib, un inhibiteur de MEK. En travaillant ensemble, les deux sociétés vont développer selumetinib en combinaison avec d’autres nouveaux médicaments potentiels et en monothérapie. De façon indépendante, les entreprises vont développer selumetinib en combinaison avec leurs respectifs PD-L1 et PD-1 médicaments.

Merck Accent sur le Cancer

Notre objectif est de traduire la percée des sciences innovantes en oncologie médicaments pour aider les gens avec le cancer dans le monde. Chez Merck, le potentiel d’apporter un nouvel espoir aux personnes atteintes de cancer les lecteurs de notre but et de soutenir l’accès à nos médicaments contre le cancer, c’est notre engagement. Dans le cadre de notre focus sur le cancer, Merck s’est engagé à explorer le potentiel de l’immuno-oncologie, l’un des plus grands programmes de développement de l’industrie dans plus de 30 types de tumeurs. De plus, nous continuons à renforcer notre portefeuille par le biais d’acquisitions stratégiques et donnent la priorité à l’élaboration de plusieurs prometteur oncologie des candidats ayant le potentiel d’améliorer le traitement des cancers avancés. Pour plus d’informations sur nos essais cliniques en oncologie, visite www.merck.com/clinicaltrials.

A Propos De Merck

Depuis plus d’un siècle, Merck, l’un des leaders mondiaux de la biopharmaceutique entreprise connue sous le nom de MSD en dehors des Etats-unis et le Canada, a été inventé pour la vie, mettre de l’avant des médicaments et des vaccins pour beaucoup de les plus difficiles au monde des maladies. Grâce à notre prescription de médicaments, vaccins, traitements biologiques et produits de santé animale, nous collaborons avec nos clients et œuvrons dans plus de 140 pays afin d’offrir des solutions novatrices en santé. Nous avons aussi la preuve de notre engagement à améliorer l’accès aux soins de santé par le biais de politiques d’envergure, des programmes et des partenariats. Aujourd’hui, Merck continue à être à l’avant-garde de la recherche pour faire progresser la prévention et le traitement de maladies qui menacent les personnes et les communautés à travers le monde – y compris le cancer, les maladies cardio-métaboliques, les maladies, les maladies animales émergentes, la maladie d’Alzheimer et maladies infectieuses, notamment le VIH et le virus Ebola. Pour plus d’informations, visitez www.merck.com et vous connecter avec nous sur Twitter, Facebook, Instagram, YouTube et LinkedIn.

Déclaration prospective de Merck & Co., Inc., Kenilworth, N. J., états-unis

Ce communiqué de presse de Merck & Co., Inc., Kenilworth, N. J., états-unis (la “société”) comprend des “énoncés prospectifs” au sens des dispositions “safe harbor” de la Private Securities Litigation reform Act de 1995. Ces déclarations sont fondées sur les convictions et attentes actuelles de la direction et sont assujettis à d’importants risques et incertitudes. Il ne peut y avoir aucune garantie à l’égard de pipeline de produits que les produits recevra les approbations réglementaires nécessaires ou qu’elles se révèlent être un succès commercial. Si les hypothèses sous-jacentes s’avèrent inexactes ou risques ou incertitudes devaient se concrétiser, les résultats réels peuvent différer matériellement de ceux prévus dans les énoncés prospectifs.

Risques et incertitudes comprennent, mais ne sont pas limités à, les conditions générales de l’industrie et de la concurrence; des raisons d’ordre économique, y compris les taux d’intérêt et les fluctuations des taux de change; l’impact de la réglementation de l’industrie pharmaceutique et des soins de santé de la législation dans les États-unis et à l’étranger; les tendances mondiales vers les soins de santé de maîtrise des coûts, de progrès technologiques, les nouveaux produits et les brevets atteint par les concurrents; les défis inhérents au développement de nouveaux produits, y compris l’obtention de l’approbation réglementaire; la capacité de la société à prédire précisément les conditions de marché futures; la fabrication des difficultés ou des retards; l’instabilité financière des économies internationales et risque souverain; la dépendance de l’efficacité de l’entreprise de brevets et d’autres protections pour les produits innovants; et le risque de litiges, y compris les litiges en matière de brevets, et/ou par des mesures réglementaires.

La société n’assume aucune obligation de mettre à jour publiquement tout énoncé prospectif, que ce soit en raison de nouveaux renseignements, d’événements futurs ou autrement. D’autres facteurs qui pourraient entraîner des résultats réels diffèrent sensiblement de ceux décrits dans les énoncés prospectifs peuvent être trouvés dans la société 2018 Rapport Annuel sur Formulaire 10-K et les autres documents déposés auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC) disponible sur le SEC site Internet du www.sec.gov).