La FDA Approuve Kalydeco (ivacaftor) pour les Personnes atteintes de Fibrose Kystique de 6 ans et plus Qui Ont la Mutation R117H

    La FDA Approuve Kalydeco (ivacaftor) pour les Personnes atteintes de Fibrose Kystique de 6 ans et plus Qui Ont la Mutation R117H

    BOSTON, décembre 29, 2014 –(BUSINESS WIRE)– Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) a annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) a approuvé un supplément à une présentation de drogue nouvelle (sNDA) pour l’utilisation de Kalydeco (ivacaftor) chez les personnes atteintes de fibrose kystique (CF) de 6 ans et plus qui ont la mutation R117H de la cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) de gènes. Aujourd’hui, l’approbation d’une recommandation de la FDA Pulmonaire-Allergie Comité Consultatif de Drogues (PADAC) d’approuver le médicament dans ce groupe de personnes atteintes de MUCOVISCIDOSE. Kalydeco est maintenant approuvé pour une utilisation aux états-UNIS chez les personnes de 6 ans et plus atteints de MUCOVISCIDOSE avec l’un des dix mutations: R117H, G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P ou G1349D. L’approbation est basée sur annoncé précédemment données à partir d’une étude de Phase 3 de l’ivacaftor inscrits 69 personnes atteintes de MUCOVISCIDOSE âgés de 6 et plus qui avaient la mutation R117H.

    “Aujourd’hui, les marques d’approbation d’un jalon important pour les gens avec la mutation R117H, qui auront désormais un médicament pour traiter la cause sous-jacente de leur maladie pour la première fois,” a dit Jeffrey Chodakewitz, M. D., Vice-Président Exécutif et Chef des affaires Médicales au Sommet. “Nous sommes maintenant un pas de plus vers l’atteinte de notre objectif qui est de fournir de nouveaux médicaments à beaucoup plus de personnes atteintes de fibrose kystique.”

    La fibrose kystique est causé par un produit défectueux ou manquant de la protéine CFTR résultant de mutations dans le gène CFTR. Chez les personnes atteintes de la mutation R117H, la protéine CFTR atteint la surface de la cellule, mais ne fonctionne pas correctement. Environ 500 personnes atteintes de la MUCOVISCIDOSE de 6 ans et plus ont cette mutation dans les États-unis. Avec l’approbation, Kalydeco est maintenant approuvé pour le traitement de plus de 3 100 personnes de 6 ans et plus en Amérique du Nord, en Europe et en Australie qui ont des mutations spécifiques de la cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) de gènes.

    En juillet, un Sommet soumis à une Autorisation de Commercialisation de l’Application (MAA) variation de l’Agence Européenne des Médicaments pour l’approbation de Kalydeco pour les personnes ayant la mutation R117H.

    Au sujet de Kalydeco (ivacaftor)

    Kalydeco (ivacaftor) est le premier médicament pour traiter la cause sous-jacente de la MUCOVISCIDOSE chez les personnes atteintes de mutations spécifiques de la cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) de gènes. Connue comme la protéine CFTR potentialisateur, Kalydeco est un médicament oral, est conçu pour garder la protéine CFTR protéines à la surface de la cellule ouvrir de plus en plus souvent pour améliorer le transport de sel et de l’eau à travers la membrane cellulaire, ce qui aide à hydrater et éliminer le mucus des voies aériennes.

    Kalydeco est approuvé aux états-UNIS, l’Europe, le Canada, la Suisse, l’Australie et la Nouvelle-Zélande pour traiter les personnes atteintes de MUCOVISCIDOSE de 6 ans et plus avec des mutations génétiques spécifiques dans le gène CFTR. Seulement aux États-unis est Kalydeco approuvé pour le traitement de personnes souffrant de la MUCOVISCIDOSE qui ont la mutation R117H.

    Vertex conserve les droits dans le monde entier à développer et à commercialiser de Kalydeco.

    Indication et Informations de Sécurité Importantes pour Kalydeco

    L’Ivacaftor (comprimés à 150 mg) est un cystic fibrosis transmembrane conductance de la réglementation (CFTR) potentialisateur indiqué pour le traitement de la fibrose kystique (CF) chez les patients âgés de 6 ans et plus qui ont une mutation G551D du gène CFTR.

    Aux États-unis (états-UNIS) et en Europe, l’ivacaftor est également indiqué pour le traitement de la MUCOVISCIDOSE chez les patients âgés de 6 ans et plus qui ont un de la suite des mutations dans le gène CFTR: G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, ou S549R. Au Canada, l’ivacaftor est indiqué pour ces mêmes mutations, et de plus, pour G970R. En outre, aux états-UNIS, l’ivacaftor est indiqué pour le traitement de la MUCOVISCIDOSE chez les patients âgés de 6 ans et plus qui ont un R117H mutation dans le gène CFTR.

    L’Ivacaftor n’est pas efficace chez les patients atteints de MUCOVISCIDOSE avec 2 copies de la mutation F508del (F508del/F508del) dans le gène CFTR. L’innocuité et l’efficacité de l’ivacaftor chez les enfants atteints de MUCOVISCIDOSE de moins de 6 ans n’ont pas été établies.

    Élévation des enzymes hépatiques (transaminases; ALT et AST) ont été signalés chez des patients recevant de l’ivacaftor. Il est recommandé de l’ALT et de l’AST être évalué avant le lancement de l’ivacaftor, tous les 3 mois pendant la première année de traitement, et annuellement par la suite. Les Patients qui développent une augmentation des transaminases doivent être étroitement surveillés jusqu’à ce que les anomalies de la résoudre. La posologie doit être interrompu chez les patients atteints d’alat ou d’ASAT supérieure à 5 fois la limite supérieure de la normale. Suite à la résolution d’élévations des transaminases, considérer les avantages et les risques de la reprise de l’ivacaftor de dosage.

    L’utilisation de l’ivacaftor avec des médicaments qui sont de puissants inducteurs du CYP3A, tels que les antibiotiques, la rifampicine et la rifabutine; – les anticonvulsivants (phénobarbital, la carbamazépine ou la phénytoïne); et le supplément à base de plantes Millepertuis, réduit considérablement l’exposition de l’ivacaftor et peut diminuer l’efficacité. Par conséquent, la co-administration n’est pas recommandée. La dose de cette substance doit être ajusté lorsque utilisé en concomitance avec une forte modérée et les inhibiteurs de la CYP3A ou lorsqu’il est utilisé dans les patients avec modéré ou sévère de la maladie hépatique.

    En cas de non-congénitale opacités du cristallin/cataractes ont été rapportés chez des patients pédiatriques jusqu’à l’âge de 12 ans traités avec l’ivacaftor. De base et de suivi des examens ophtalmologiques sont recommandés chez les patients pédiatriques initier l’ivacaftor traitement.

    L’Ivacaftor peut causer des réactions indésirables graves, y compris des douleurs abdominales et des enzymes hépatiques élevés dans le sang. Les effets secondaires les plus courants associés avec l’ivacaftor inclure des maux de tête, infection des voies respiratoires supérieures (rhume), y compris les maux de gorge, des voies nasales ou des sinus, congestion et écoulement nasal; l’estomac (douleurs abdominales), diarrhée, éruption cutanée, des étourdissements et. Ce ne sont pas tous les effets secondaires possibles de l’ivacaftor. Une liste des réactions indésirables peuvent être trouvés dans l’étiquetage du produit pour chaque pays où l’ivacaftor est approuvé. Les Patients devraient informer leurs fournisseurs de soins de santé au sujet de n’importe quel effet secondaire qui les dérange ou ne disparaît pas.

    Veuillez voir Kalydeco (ivacaftor) états-UNIS Prescrire les Renseignements, l’UE Résumé des Caractéristiques du Produit, de la Monographie de Produit Canadienne, Australienne Consumer Medicine Information ainsi que des Informations Produit, Suisse Prescrire les Renseignements et les Informations du Patient, et la Nouvelle-Zélande feuille de données et Consumer Medicine Information.

    Sur La Fibrose Kystique

    La fibrose kystique est une maladie rare, la vie en danger des maladies génétiques affectant environ 75 000 personnes en Amérique du Nord, en Europe et en Australie. Aujourd’hui, la médiane prédit l’âge de survie pour une personne avec la MUCOVISCIDOSE est entre 34 et 47 ans, mais l’âge médian de la mort reste dans le milieu des années 20.

    CF est causé par un produit défectueux ou manquant de la protéine CFTR résultant de mutations dans le gène CFTR. Les enfants doivent hériter de deux gènes CFTR défectueuse — un de chaque parent à la MUCOVISCIDOSE. Il y a plus de 1 900 connu des mutations dans le gène CFTR. Certaines de ces mutations, ce qui peut être déterminé par la génétique, ou de génotypage de test, conduire à CF en créant des non-travail ou trop peu de protéine CFTR à la surface de la cellule. La fonction défectueuse ou l’absence de la protéine CFTR protéines dans les gens avec la MUCOVISCIDOSE entraîne une mauvaise circulation de sel et de l’eau dans et hors de la cellule dans un certain nombre d’organes, y compris les poumons. Cela conduit à l’accumulation anormalement épais, de mucus visqueux qui peuvent causer des infections pulmonaires chroniques et progressive des lésions pulmonaires.

    Collaboration de l’Histoire de la Fibrose Kystique Fondation Therapeutics, Inc. (CFFT)

    Vertex a lancé son CF programme de recherche en 1998, dans le cadre d’une collaboration avec l’CFFT, à but non lucratif, découverte et développement de médicaments affilié de la Fibrose Kystique Fondation. Cette collaboration a été développée pour prendre en charge l’accélération de la découverte et le développement de Vertex CFTR modulateurs.

    À Propos De Vertex

    Vertex est un mondial de la biotechnologie de l’entreprise, qui vise à découvrir, développer et commercialiser des médicaments innovants afin que les gens atteints de maladies graves peut conduire à une vie meilleure. En plus de nos programmes de développement clinique axée sur la fibrose kystique, Vertex a plus d’une douzaine de cours des programmes de recherche visant à d’autres graves et de maladies mortelles.

    Fondée en 1989 à Cambridge, Mass., Vertex aujourd’hui a la recherche et le développement des sites et des bureaux commerciaux aux États-unis, l’Europe, le Canada et l’Australie. Pendant cinq ans dans une rangée, la revue Science a nommé le Sommet de l’un de ses meilleurs Employeurs dans les sciences de la vie. Pour plus d’informations et les dernières mises à jour de cette entreprise, veuillez visiter www.vrtx.com.

    Note spéciale Concernant les Énoncés prospectifs

    Le présent communiqué de presse contient des énoncés prospectifs au sens de la Private Securities Litigation reform Act de 1995, y compris, sans limitation, le Dr Chodakewitz déclarations dans le deuxième paragraphe du communiqué de presse. Alors que les Vertex croit les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse sont exactes, ces énoncés prospectifs représentent de l’entreprise croyances qu’à compter de la date de ce communiqué et il y a un certain nombre de facteurs qui pourraient faire que les événements ou résultats réels diffèrent sensiblement de ceux indiqués par ces énoncés prospectifs. Ces risques et incertitudes comprennent, entre autres choses, que les autorités de réglementation peuvent ne pas l’approuver ou de l’approuver en temps opportun, la société des candidats-médicaments pour des raisons de sécurité, d’efficacité ou d’autres raisons, et d’autres risques énumérés dans les Facteurs de Risque dans les Vertex du rapport annuel et des rapports trimestriels déposés auprès de la Securities and Exchange Commission et disponibles sur le site de la société www.vrtx.com. Vertex décline toute obligation de mettre à jour les informations contenues dans ce communiqué de presse que de nouvelles informations deviennent disponibles.

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    Kalydeco (ivacaftor) Approbation de la FDA de l’Histoire