Jazz Pharmaceuticals Initie Roulant NDA Soumission Pour Defibrotide Pour Le Traitement De l’Hépatique Grave Maladie Veino-Occlusive

    Defitelio

    Traitement pour Hépatique Maladie Veino-Occlusive

    Mise à jour: Defitelio (defibrotide) Maintenant Approuvé par la FDA – 30 Mars 2016

    Jazz Pharmaceuticals Initie Roulant NDA Soumission Pour Defibrotide Pour Le Traitement De l’Hépatique Grave Maladie Veino-Occlusive

    DUBLIN, Déc. 11, 2014 /PRNewswire/ — Jazz Pharmaceuticals plc (Nasdaq: JAZZ) a annoncé aujourd’hui le lancement d’une soumission de la Demande de Nouveau Médicament (NDA) pour les États-unis Food and Drug Administration (FDA) pour defibrotide pour le traitement de l’hépatique grave maladie veino-occlusive (VOD) chez les patients subissant de cellules souches hématopoïétiques (CSH) de la thérapie. Defibrotide a été accordé la Désignation Fast Track pour traiter de graves VOD par la FDA.
    “Notre début de la LDN soumission pour defibrotide marque une étape importante dans nos efforts visant à offrir une option de traitement pour les patients AMÉRICAINS qui développent cette maladie rare, une complication potentiellement mortelle de la CSH,” a dit Jeffrey Tobias, M. D., vice-président exécutif et chef de la direction médicale de Jazz Pharmaceuticals. “Nous nous attendons à terminer la présentation de la LDN, dans la première moitié de 2015, au cours de laquelle nous demande d’Examen Prioritaire de la demande, et nous continuerons à travailler en étroite collaboration avec la FDA comme nous obtenir l’approbation de la LDN. Dans le cadre de notre engagement à assurer que les patients ont accès à defibrotide que nous poursuivons états-UNIS d’approbation, nous allons continuer à fournir aux patients l’accès à defibrotide par le biais d’un accès élargi protocole de traitement qui est ouvert en vertu d’un cours expérimental demande de nouveau médicament dans les etats-UNIS”

    La Désignation Fast Track est conçu pour faciliter le développement et accélérer l’examen des médicaments qui traitent de graves mettant la vie en danger les conditions et qui répondent à des besoins médicaux non satisfaits. La procédure accélérée qui permet à l’entreprise de présenter les différentes sections de la pdn pour examen par la FDA qu’elles sont terminées, plutôt que d’attendre jusqu’à ce que l’ensemble de l’application est terminée avant qu’il puisse être présenté et examiné.

    Plus tôt cette année, le Jazz Pharmaceuticals a acquis les droits de defibrotide aux états-UNIS et dans d’autres marchés en Amérique du Nord, Amérique du Sud et en Amérique Centrale. Jazz Pharmaceuticals marchés defibrotide en Europe sous le nom de Defitelio® (defibrotide). Defitelio est le premier et le seul produit autorisé en Europe pour le traitement d’une insuffisance hépatique VOD chez les patients de plus d’un mois subissant une greffe de CSH de la thérapie.

    Sur VOD

    Maladie veino-occlusive (VOD) est une complication précoce dans les patients subissant une greffe de CSH de la thérapie. Dans sa forme sévère, la VOD peut être la vie en danger et est associée à une défaillance de plusieurs organes; elle est mortelle dans plus de 80% des patients.1,2 HSCTs sont effectuées à visée curative chez les patients avec les tumeurs malignes hématologiques, sélectionné les tumeurs solides et certains troubles bénins, telles que de graves hémoglobinopathies.3,4 aux états-UNIS, defibrotide a accordé la Désignation de Médicament Orphelin pour traiter et prévenir la VOD par la FDA en Mai 2003.

    Sur Defibrotide

    En octobre 2013, la Commission Européenne a délivré une autorisation de mise en marché dans des circonstances exceptionnelles pour Defitelio® (defibrotide) pour le traitement d’une insuffisance hépatique VOD chez les patients subissant une greffe de CSH de la thérapie. Il est indiqué chez les patients de plus d’un mois. Defitelio n’est pas indiqué dans les patients avec l’hypersensibilité à defibrotide ou l’un de ses excipients ou avec l’utilisation concomitante d’un traitement thrombolytique.

    Les événements indésirables les plus fréquents observés au cours de la pré-commercialisation étaient une hémorragie, une hypotension et une coagulopathie.5 Veuillez également consulter les Defitelio résumé des caractéristiques du produit pour la liste complète de tous les effets indésirables rapportés avec Defitelio.

    Jazz Pharmaceuticals plc

    Jazz Pharmaceuticals plc (Nasdaq: JAZZ) est une spécialité société biopharmaceutique axée sur l’amélioration de la qualité de vie des patients par l’identification, le développement et la commercialisation de produits différenciés qui répondent aux besoins médicaux non satisfaits. La société dispose d’un portefeuille diversifié de produits et/ou produits candidats dans les domaines de la veille, de l’hématologie/oncologie, de la douleur et de la psychiatrie. La société AMÉRICAINE des produits commercialisés dans ces domaines incluent: Xyrem® (oxybate de sodium) solution orale, Erwinaze® (asparaginase Erwinia chrysanthemi), Prialt® (ziconotide) de perfusion intrathécale, Versacloz® (clozapine) oral suspension, FazaClo® (clozapine, USP) HD et FazaClo LD. Jazz Pharmaceuticals a également un certain nombre de produits commercialisés en dehors des États-unis, y compris Erwinase® et Defitelio® (defibrotide). Pour plus d’informations, veuillez visiter www.jazzpharmaceuticals.com.

    “Safe Harbor” Déclaration en vertu de la Private Securities Litigation reform Act de 1995

    Le présent communiqué de presse contient des énoncés prospectifs, y compris, mais non limités à, des déclarations concernant le Jazz Pharmaceuticals prévoit procéder à un roulement NDA soumission pour defibrotide aux états-UNIS et le calendrier de celle-ci, et d’autres déclarations qui ne sont pas des faits historiques. Ces énoncés prospectifs sont fondés sur le Jazz Pharmaceuticals attentes actuelles et comportent des risques et des incertitudes. Les résultats réels et la chronologie des événements pourraient différer de façon importante de ceux anticipés dans ces énoncés prospectifs en raison de ces risques et incertitudes incluent, sans limitation, l’incertitude inhérente à un processus d’approbation réglementaire, y compris les risques que la société pourrait être tenue de procéder à davantage de temps et coûteux essais cliniques avant la soumission de la LDN, ou comme condition de l’approbation réglementaire de la defibrotide aux états-UNIS et que la société ne peut être autrement incapables d’obtenir ou de maintenir toute approbation réglementaire pour defibrotide aux états-UNIS, et les autres risques détaillés de temps à autre, sous la rubrique “Facteurs de Risque” et ailleurs dans le Jazz Pharmaceuticals plc de la Securities and Exchange Commission et des rapports (dossier No 001-33500), y compris le Rapport Trimestriel sur le Formulaire 10-Q pour le trimestre clos le 30 septembre 2014, et l’avenir de demandes et de rapports par la société. Jazz Pharmaceuticals n’assume aucune responsabilité ou obligation de mettre à jour les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse en raison de nouveaux renseignements, d’événements futurs ou de changements dans ses attentes.

    Références

    1. Carreras E. EBMT-ESH Manuel 2012. Chapitre 11: les complications Précoces après greffe de CSH.
    2. Coppell JA, et al. Biol Sang De La Greffe De Moelle. 2010;16:157-168.
    3. Tsakiris DA, Tichelli A. Best Pract Res Clin Haematol. 2009;22:137-145.
    4. Majhail NS, et al. Greffe De Moelle Osseuse. 2013;48:294-300.
    5. Defitelio® Résumé des caractéristiques du produit, 2013.

    SOURCE de Jazz Pharmaceuticals plc

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